1月4日晚，在華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)醫(yī)教研戰(zhàn)略發(fā)展研討會(huì)上，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)與從事精準(zhǔn)醫(yī)療專業(yè)化診斷的廈門艾德生物醫(yī)藥科技股份有限公司、從事視網(wǎng)膜疾病基因療法技術(shù)開發(fā)與引進(jìn)的廈門繼景生物技術(shù)有限責(zé)任公司簽署了三方戰(zhàn)略合作協(xié)議，三者將強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合、深入合作，開展眼遺傳病基因治療藥物的研發(fā)。

　　華廈眼科董事長蘇慶燦（中），艾德生物醫(yī)藥董事長鄭立謀（左），繼景生物創(chuàng)始人兼CEO龐繼景（右）簽署協(xié)議

在中國眼科界唯一工程院院士謝立信，國際眼科科學(xué)院院士、廈門大學(xué)附屬廈門眼科中心總院長黎曉新，國際眼科科學(xué)院院士、華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)專家委員會(huì)主席趙堪興，亞洲干眼協(xié)會(huì)主席、教育部“長江學(xué)者”特聘教授劉祖國，廈門眼科中心及華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)的學(xué)科帶頭人、高層領(lǐng)導(dǎo)的見證下，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、打造視網(wǎng)膜遺傳病基因治療產(chǎn)業(yè)鏈方面又邁進(jìn)了一步。

　　世界基因治療專家坐鎮(zhèn)   眼遺傳病患者重燃希望

遺傳性視網(wǎng)膜疾病是一類臨床上危害最嚴(yán)重的遺傳性致盲疾病，主要由基因突變導(dǎo)致。面對(duì)這類眼病，傳統(tǒng)治療方法常常束手無策。一直以來國際上尚無有效的治療藥物。國內(nèi)也缺乏對(duì)其了解的專家。很多患者余生唯有在慢慢失明和已經(jīng)失明中度過。

2017年7月廈門大學(xué)附屬廈門眼科中心引進(jìn)世界基因治療知名專家、中國視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)軍人物、美國佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系教授龐繼景，擔(dān)任轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究所常務(wù)副所長。國內(nèi)終于有世界級(jí)的基因?qū)＜伊?，患者反映?qiáng)烈，半年來，來自全國各地的一千多位眼遺傳病患者聯(lián)系龐教授要做遺傳咨詢，其中200余位患者目前已經(jīng)獲得了診斷。

另一大利好消息是，1個(gè)月前，美國FDA批準(zhǔn)了的第一個(gè)真正意義上的基因治療藥物L(fēng)uxturna，用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病。這意味著針對(duì)其他突變基因?qū)е碌倪z傳眼病藥物也將會(huì)陸續(xù)獲批上市。龐教授在美國時(shí)，是多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員之一，并且獲得多項(xiàng)世界性突破。他也是目前中國唯一一個(gè)全面參與雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）基因治療臨床試驗(yàn)的專家。

有了基因治療的藥物和專家，使原本無藥可治、無專家可看的遺傳眼病患者在廈門眼科中心看到了治愈的希望。

　　價(jià)格高昂患者“望洋興嘆”   華廈眼科將造基因治療產(chǎn)業(yè)鏈

1月3日，美國基因治療公司正式公布了LCA2的基因治療藥物L(fēng)uxturna的價(jià)格為85萬美元，約550萬元人民幣！如此高昂的價(jià)格，意味著大多數(shù)LCA2患者還是無法得到治療。其實(shí)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物的生產(chǎn)成本并不是很高。但因?yàn)檠邪l(fā)費(fèi)用高，病人少，所以造成了藥價(jià)偏高。龐繼景教授認(rèn)為，“如何降低研發(fā)費(fèi)用，開發(fā)出讓中國患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務(wù)。”

接下來，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)將以廈門為大本營，依托廈門眼科中心遺傳眼病診療中心收集臨床患者，依托廈門眼科中心轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究所做科研開發(fā)，依托繼景生物公司做商業(yè)平臺(tái)，借助艾德生物醫(yī)藥（股票代碼：300685）的資金投入和在基因檢測(cè)方面的核心競爭力，打造基因治療的產(chǎn)業(yè)鏈，使中國患者在國內(nèi)能用更低的價(jià)格獲得治療。

鑒于基因療法價(jià)格昂貴，患者的復(fù)明需求又特別強(qiáng)烈，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)特別設(shè)立了“福建省華廈光明基金會(huì)”，將給予部分貧困患者予一定的補(bǔ)助。

　　推動(dòng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展  實(shí)現(xiàn)基礎(chǔ)研究臨床化產(chǎn)品化

借助此次三方合作，將龐教授近20年來的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為基因治療藥物，是廈門眼科中心轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究所創(chuàng)新發(fā)展的重要舉措。

蘇慶燦董事長強(qiáng)調(diào)，雖然中國的科研人員在國際上發(fā)表了不少文章，但是真正實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化的很少。在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)時(shí)代，即使是科研創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新“敢為天下先”，但如果將研究成果束之高閣，也不能說是完成了創(chuàng)新工作。未來醫(yī)學(xué)能否取得突破性進(jìn)展，有賴于重大科技創(chuàng)新成果迅速轉(zhuǎn)化為提升人民群眾健康水平的技術(shù)與產(chǎn)品。

為推動(dòng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)斥巨資將在五緣灣新院區(qū)設(shè)立廈門眼科中心轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究所，規(guī)模超過3000平方米，由我國著名的眼底病專家、博士生導(dǎo)師、廈門眼科中心總院長黎曉新教授領(lǐng)銜。研究所除了引進(jìn)遺傳病專家龐繼景教授擔(dān)任常務(wù)副所長，還計(jì)劃引進(jìn)眼科學(xué)、病理學(xué)等方面著名專家，創(chuàng)新研究模式，將研究所逐漸發(fā)展成為有國際影響力的科研創(chuàng)新平臺(tái)和人才培養(yǎng)基地，進(jìn)一步推動(dòng)集團(tuán)形成以轉(zhuǎn)化型醫(yī)學(xué)為主導(dǎo)的視覺科學(xué)研究和以疑難眼病診治為中心的臨床研究基地。